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慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一种常见的并发症，通常发生在异基因造血干细胞移植后。这种疾病可能导致严重的多系统组织损伤，如果不治疗，可能会致命。标准的一线治疗是使用类固醇，严重情况下可能会加用钙调神经磷酸酶抑制剂。然而，近半数的cGVHD患者需要三线或以上的治疗，这包括多种类型的免疫抑制药物。
贝舒地尔（Belumosudil）是一种选择性的Rho相关螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，已被批准用于成人和12岁及以上儿童在至少两种系统治疗失败后的cGVHD治疗。贝舒地尔在临床试验中表现出良好的耐受性，三级及以上的不良事件发生率低，包括血细胞减少和感染，这可能会导致治疗的更高依从性和总体成本的降低。
治疗效果与经济影响
根据美国血液学会的一项分析，贝舒地尔的使用可能会在未来几年内对医疗预算产生积极影响。当贝舒地尔的市场份额仅从伊布替尼（ibrutinib）转移时，模型预测到2026年，计划的预算将减少0.9%，每人每月节省成本为0.01美元。由于减少不良事件和医疗资源利用成本，成本抵消的百分比分别为34.3%和13.5%。
在另一种情况下，如果贝舒地尔的市场份额仅从鲁索替尼（ruxolitinib）转移，预计到2026年预算减少1.9%，每人每月节省0.01美元，主要是由于76.2%和27.9%的成本减少。
贝舒地尔的安全性与耐受性
美国食品药品监督管理局（FDA）在2021年批准了贝舒地尔用于成人和12岁及以上儿童的cGVHD治疗，这是基于KD025-213研究的结果。该研究包括65名使用每日200毫克贝舒地尔治疗的cGVHD患者。通过第7周期第1天的总体响应率（ORR）确定了疗效，包括根据2014年NIH共识标准的完全响应（CR）或部分响应（PR），响应的持续时间中位数为1.9个月，62%的响应患者在响应后至少12个月没有新的系统治疗。
常见的不良反应包括感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐减少、γ-谷氨酰转移酶增加、淋巴细胞减少和高血压。需要进一步的研究来确认长期使用的安全性。
费用信息
关于贝舒地尔的费用，由于价格会随市场情况变化，我们建议患者和医疗专业人员请咨询客服获得最新价格。我们理解，药物费用是患者和家庭考虑的重要因素之一，我们承诺提供最新的信息，帮助您做出明智的决定。
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