吉列替尼是一种有效的、选择性的口服FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂,可以靶向FLT3和AXL,用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性(治疗耐药)急性髓系白血病(AML)成人患者。AML是一种常见的血液系统恶性肿瘤,其特征是髓系细胞的异常增生和分化,在老年人中更为常见,伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3是AML最常见的致癌突变,约占AML患者的20% - 30%,存在FLT3基因突变的AML患者,其预后相对较差。吉列替尼可以抑制AML患者中的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD,显示出显著的临床优势,被多个国家和地区批准上市,也被多个指南推荐作为复发或难治性FLT3突变阳性AML患者的靶向治疗方案。
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