依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，它可以通过跳跃突变的外显子51来修复受损的肌营养蛋白基因。依特立生的别名是eteplirsen或Exondys51，它由美国sarepta公司生产。
依特立生是什么
依特立生是一种抗感应剂，它可以与突变的外显子51结合，使其在转录过程中被跳过，从而产生一个较短但仍然功能性的肌营养蛋白。肌营养蛋白是一种维持肌肉细胞结构和功能的重要蛋白质，DMD患者由于缺乏这种蛋白质而导致肌肉逐渐退化和萎缩。
依特立生的功效
依特立生的主要功效是延缓DMD患者的肌肉功能下降，提高他们的运动能力和生活质量。依特立生只适用于那些由于外显子51突变而导致DMD的患者，这类患者约占DMD总人数的13%。依特立生通过静脉注射给药，每周一次，每次每公斤体重30毫克。
依特立生的研究进展
依特立生是目前唯一在美国获得FDA批准用于治疗DMD的药物，它于2016年9月获得加速批准，但仍需要进行更多的临床试验来证实其长期效果和安全性。目前，sarepta公司正在进行一项名为ESSENCE的三期临床试验，该试验将比较依特立生和另一种抗感应剂古拉西尔森（golodirsen）与安慰剂在治疗DMD方面的效果，该试验预计将于2024年完成。
| 药物名称 | 别名 | 厂家 | 适应症 | 给药方式 | 剂量 |
|---|---|---|---|---|---|
| 依特立生 | eteplirsen/Exondys51 | 美国sarepta | DMD外显子51突变 | 静脉注射 | 每周一次，每公斤体重30毫克 |
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