依特立生(eteplirsen,Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。DMD是一种遗传性的肌肉退化病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力和严重的呼吸困难。依特立生是一种抗感应剂,可以通过跳过第51外显子,修复杜氏肌营养不良症患者的基因突变,从而恢复部分肌营蛋白的合成。肌营蛋白是一种维持肌肉结构和功能的重要蛋白质。
依特立生由美国sarepta公司开发和生产,于2016年9月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,成为美国第一款上市的DMD药物。目前,依特立生还在进行多项临床试验,以评估其安全性和有效性。依特立生的主要副作用包括皮肤反应、发热、咳嗽、呕吐等。
依特立生的用法和用量是每周一次静脉注射,每公斤体重30毫克。依特立生的价格非常昂贵,每年需要花费约30万美元。由于依特立生在中国尚未获得批准,想要使用该药物的患者需要通过海外药房或海外就医的方式购买或使用。
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