曲恩汀(英文名trientine)是一种铜离子络合剂,它的作用类似青霉胺,可以促使铜通过肾脏排泄出体外。该药最早由德国默克(Merck KGaA)公司开发,1986年在美国获批上市,用于治疗威尔逊病,可供不能耐受青霉胺的患者选用。
威尔逊病(Wilson's disease,又称肝豆状核变性)是一种罕见的慢性遗传病,因肝脏铜转运受损而可能威胁生命,已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。在正常情况下,肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在威尔逊病患者中,遗传突变使这种胆汁排泄途径失效,导致过量的铜在肝细胞中累积,并最终超过身体的安全储存能力,引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时,这些铜会释放到血液中,并可能在其它器官积累,包括中枢神经系统。如果不治疗,威尔逊病会导致严重的肝脏、神经和精神症状,甚至可能致命。
目前,金属螯合剂为威尔逊病的标准治疗方法。这种方法是先用金属螯合剂除去血清中的铜,随后用锌进行维持治疗,防止再次累积。曲恩汀作为一种金属螯合剂,在海外已被证明是一种耐受性良好且有效的替代青霉胺的药物。在中国,曲恩汀目前还未上市,但已有企业申报上市并拟纳入优先审评。
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