依特立生(eteplirsen、Exondys51)是什么?

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依特立生(eteplirsen、Exondys51)是一种反义寡核苷酸药物,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。DMD是一种遗传性肌肉退化病,由于缺乏肌营养不良蛋白(dystrophin),导致肌肉逐渐萎缩和无力。依特立生通过与DMD基因的外显子51部分互补结合,使其在转录过程中被跳跃,从而产生一个较短但仍具有功能的肌营养不良蛋白。依特立生是目前美国唯一批准的治疗DMD的药物,适用于约13%的DMD患者,即那些基因突变导致外显子51跳跃的患者。

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