Isturisa治疗垂体源性库欣综合征的效果怎么样?

Isturisa是一种用于治疗垂体源性库欣综合征(Pituitary-dependent Cushing’s syndrome,PD-CS)的药物,它可以抑制垂体分泌促肾上腺皮质激素(ACTH),从而降低血液中的皮质醇水平。Isturisa的别名有RecordatiRareosilodrostat、osilodrostat,它是由美国RecordatiRare公司开发和生产的。

Isturisa治疗垂体源性库欣综合征的效果怎么样?

垂体源性库欣综合征是一种由于垂体腺瘤分泌过多的ACTH导致的内分泌紊乱,主要表现为肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松、肌肉萎缩等。这种病症严重影响患者的生活质量和预后,目前没有根治的方法,只能通过手术、放疗或药物来控制病情。

Isturisa是一种口服药物,它可以通过抑制11β-羟化酶(11β-HSD1)的活性,阻断ACTH对皮质醇合成的刺激,从而降低血液中的皮质醇水平。Isturisa是目前唯一一种能够同时抑制11β-HSD1和11β-HSD2两种酶的药物,这意味着它可以更有效地调节皮质醇的代谢。

Isturisa的治疗效果已经在多项临床试验中得到证实。其中,最重要的一项试验是LINC-3试验,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验,共招募了137名PD-CS患者,其中96名接受Isturisa治疗,41名接受安慰剂治疗。结果显示,在24周的治疗后,Isturisa组有53%的患者达到了正常或近正常的皮质醇水平,而安慰剂组只有2%的患者达到了这一标准。此外,Isturisa组还显著改善了患者的体重、血压、血糖和血脂等指标。Isturisa的安全性也较好,最常见的不良反应是恶心、头痛、腹泻和疲劳等,大多数为轻至中度。

根据LINC-3试验的结果,美国食品药品监督管理局(FDA)在2020年3月批准了Isturisa用于治疗PD-CS患者。欧洲药品管理局(EMA)也在同年7月批准了Isturisa在欧盟范围内上市。目前,Isturisa已经在多个国家和地区获得了批准或正在申请批准。

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