普纳替尼(别名:帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen)是一种靶向治疗白血病的药物,主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),特别是对伊马替尼等其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。普纳替尼是一种口服药物,每天一次,每次45毫克,可以与或不与食物一起服用。
普纳替尼的作用机制是通过抑制白血病细胞中的异常蛋白质,即BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶,从而阻止白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼不仅可以抑制正常的BCR-ABL蛋白,还可以抑制由于基因突变而产生的多种BCR-ABL变异蛋白,包括T315I突变,这是一种导致其他酪氨酸激酶抑制剂失效的常见原因。
普纳替尼由孟加拉碧康公司开发,于2012年11月在美国获得FDA的加速批准,用于治疗CML和ALL患者。2013年7月,欧盟也批准了普纳替尼在欧洲的上市。目前,普纳替尼在中国还没有正式注册和上市,但已经有部分患者通过海外药房或其他渠道获取了这种药物,并在医生的指导下使用。
普纳替尼的主要不良反应包括高血压、皮疹、腹泻、恶心、头痛、发热、关节痛、胸闷等。普纳替尼还可能引起严重的心血管事件,如心肌梗死、中风、心力衰竭等,因此需要定期监测血压和心脏功能,并及时处理任何异常。此外,普纳替尼还可能导致肝功能损害、出血、感染等严重并发症,需要密切观察和处理。
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