艾伏尼布(依维替尼、ivosidenib、Tibsovo)是一种针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶,其基因突变存在于包括急性髓系白血病(AML)、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布通过与突变IDH1可逆性结合,降低肿瘤代谢物2-HG水平,促进细胞正常分化,从而发挥抗肿瘤效果。
艾伏尼布目前已经获得美国FDA和中国NMPA的批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。此外,艾伏尼布还获得美国FDA的批准,用于治疗既往接受过治疗,且通过FDA批准的测试检测到的具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。
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