芦曲泊帕(Mulpleta、lusutrombopag)是什么?

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芦曲泊帕是一种新一代口服小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过作用于人TPO受体的跨膜结构域,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,促进血小板的生成 。芦曲泊帕已在日本、美国、欧洲等地获得上市许可,用于治疗慢性肝病相关的血小板减少症患者,在进行择期侵袭性手术或诊断性操作的前升血小板治疗 。

血小板减少症是慢性肝病的常见并发症,可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显著增加,需要反复输注血小板以控制病情,这给他们带来了极大的医疗负担。此外,由于血小板的缺少,这些患者的常规护理会变得相当复杂——常规的肝脏活检或是手术,其出血状况都会得到加重。这也往往导致正常医疗护理的延迟或取消。对这些患者来说,他们急需一种新的治疗方法来改善现状 。

芦曲泊帕相比第一代产品,安全性更好,使用方便,且无免疫原性疗效稳定,有望为患者提供更优医疗选择 。芦曲泊帕曾获得美国FDA的快速通道资格与优先审评资格,并于2018年8月以提早将近一个月的时间迅速获批,表明FDA对这款新药安全性与疗效的认可。

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