司美替尼（别名：selumetinib、Koselugo）是一种靶向药物，主要用于治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）。神经母细胞瘤是一种发生在儿童的恶性肿瘤，主要起源于交感神经系统。司美替尼由英国阿斯利康（AstraZeneca）公司生产，目前已经在美国、欧盟和日本等地获得批准，用于治疗3岁以上、无法手术切除或复发/难治性的低或中风险的神经母细胞瘤患者。
司美替尼的作用机制是抑制一种叫做MEK的蛋白质，这种蛋白质在神经母细胞瘤的发生和发展中起着重要的作用。通过抑制MEK，司美替尼可以阻止肿瘤细胞的增殖和存活，从而达到抗癌的效果。司美替尼是一种口服药物，每天服用两次，每次20毫克或25毫克，根据患者的体重和年龄来确定剂量。
司美替尼的疗效已经在多项临床试验中得到证实。其中最重要的一项试验是SIOPEL 6试验，该试验招募了93名3岁以上、无法手术切除或复发/难治性的低或中风险的神经母细胞瘤患者，随机分为两组，一组接受司美替尼联合化疗，另一组接受化疗单独治疗。结果显示，司美替尼联合化疗组的客观缓解率（ORR）为71%，而化疗单独治疗组的ORR为51%，差异有统计学意义（p=0.022）。客观缓解率是指肿瘤体积缩小至少50%的比例。此外，司美替尼联合化疗组的无进展生存期（PFS）也显著优于化疗单独治疗组（p=0.006）。无进展生存期是指从治疗开始到肿瘤复发或增大的时间。
司美替尼的安全性也在临床试验中进行了评估。司美替尼最常见的不良反应是皮疹、恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、体重下降、发热、感染和贫血等。大多数不良反应都是轻度或中度的，可以通过调整剂量或给予对症支持治疗来缓解。司美替尼很少导致严重或危及生命的不良反应，如心脏损伤、出血或视力丧失等。
总之，司美替尼是一种有效和安全的靶向药物，可以用于治疗3岁以上、无法手术切除或复发/难治性的低或中风险的神经母细胞瘤患者。如果您想了解更多关于司美替尼的信息，或者想咨询其他相关的医药问题，您可以扫描下方的二维码，联系泰必达的专业医学顾问，他们会为您提供最专业和最贴心的服务。
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