贝组替凡(Belzutifan、PT2977、Welireg)是一种靶向缺氧诱导因子2α(HIF-2α)的新型药物。HIF-2α是一种转录因子,可以在缺氧条件下激活一些与肿瘤生长和血管生成相关的基因。贝组替凡可以抑制HIF-2α的活性,从而阻断肿瘤的发展。
贝组替凡已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗无需立即手术、与希佩尔·林道综合征(VHL综合征)相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。VHL综合征是一种遗传性疾病,导致VHL基因失活,从而使HIF-2α过度激活。VHL综合征患者有较高的患多种肿瘤的风险。
贝组替凡的临床试验显示,该药物可以有效缩小或稳定VHL综合征相关肿瘤的大小,并改善患者的生活质量。贝组替凡的常见不良反应包括贫血、疲劳、头痛、恶心等,一般较轻微,可耐受。
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