司美替尼(selumetinib、Koselugo)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。这种通路在多种肿瘤中发挥重要作用,特别是神经纤维瘤病(NF1)。
NF1是一种罕见、不可治愈的遗传性疾病,导致皮肤和神经上长出良性肿瘤。其中一种类型叫做丛状神经纤维瘤(PN),可导致疼痛、功能障碍和毁容。司美替尼能够抑制PN的生长,缓解患者的症状。
司美替尼已经在美国获得FDA批准,用于治疗2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1儿科患者。这是首款获批治疗NF1的药物。司美替尼也在中国获得了上市批准,用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1儿科患者。
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