艾曲波帕(Eltrombopag,别名:瑞弗兰、艾曲泊帕乙醇胺片、Revolade、Elbonix)是一种口服的血小板生成素受体激动剂,可以刺激骨髓产生更多的血小板。它由瑞士诺华公司开发,已经在多个国家和地区获得批准,用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)和其他一些导致血小板减少的疾病。
慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病,导致机体产生抗血小板抗体,破坏自身的血小板,从而引起出血倾向。常见的治疗方法包括皮质类固醇、免疫抑制剂、脾切除等,但是这些方法都有一定的副作用和局限性。艾曲波帕作为一种新型的治疗药物,能够通过直接刺激骨髓增加血小板的生成,提高患者的血小板水平,改善出血症状,提高生活质量。
艾曲波帕的治疗效果已经得到了多项临床试验的证实。下面是一些关于艾曲波帕治疗慢性免疫性血小板减少症的临床试验结果的摘要:
试验名称 | 试验设计 | 试验结果 |
---|---|---|
RAISE | 随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验,共计197例ITP患者参与,其中135例接受艾曲波帕治疗,62例接受安慰剂治疗。 | 艾曲波帕组的血小板水平达到50×10^9/L以上的比例为59%,安慰剂组为16%(P<0.001)。艾曲波帕组的出血发生率为33%,安慰剂组为51%(P=0.02)。艾曲波帕组的不良反应主要为恶心、头痛、腹泻等,无严重肝功能异常或血栓形成。 |
EXTEND | 开放标签、单臂、多中心试验,共计302例ITP患者参与,其中92例为RAISE试验中接受艾曲波帕治疗后转入本试验继续治疗,210例为新纳入本试验的患者。 | 艾曲波帕治疗后,平均血小板水平从入组时的17×10^9/L升至50×10^9/L以上,并在随访期间保持稳定。出血发生率从入组时的57%降至随访期间的16%。不良反应主要为头痛、腹泻、上呼吸道感染等,无严重肝功能异常或血栓形成。 |
PETIT | 随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验,共计92例儿童ITP患者参与,其中63例接受艾曲波帕治疗,29例接受安慰剂治疗。 | 艾曲波帕组的血小板水平达到50×10^9/L以上的比例为40%,安慰剂组为3%(P<0.001)。艾曲波帕组的出血发生率为19%,安慰剂组为48%(P=0.004)。艾曲波帕组的不良反应主要为鼻咽炎、上呼吸道感染、咳嗽等,无严重肝功能异常或血栓形成。 |
从上述临床试验结果可以看出,艾曲波帕对于慢性免疫性血小板减少症的治疗效果是显著的,能够有效提高血小板水平,减少出血风险,改善患者的生活质量,且安全性良好,适用于成人和儿童患者。
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