吉列替尼是一种靶向药物，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。它可以抑制FLT3基因突变导致的白血病细胞的增殖和存活，从而延长患者的生存期。吉列替尼的其他名称有：
吉列替尼由老挝大熊制药公司开发和生产，于2018年11月在美国获得FDA批准，用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性的AML患者。目前，吉列替尼还在多个国家和地区进行临床试验，以评估其在其他类型的白血病和其他肿瘤中的安全性和有效性。
吉列替尼的作用机制是通过选择性地抑制FLT3酪氨酸激酶活性，从而阻断了FLT3信号通路，导致白血病细胞的凋亡。FLT3是一种在正常造血细胞中表达的受体，但在约30%的AML患者中发生突变，使其过度激活，促进白血病细胞的增殖和存活。吉列替尼可以有效地抑制两种常见的FLT3突变：内部串联重复（ITD）和点突变（TKD）。
吉列替尼的功效主要体现在延长患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。在一项针对复发或难治性FLT3突变阳性AML患者的III期临床试验（ADMIRAL）中，与化疗相比，吉列替尼显著提高了患者的OS和PFS。具体来说，吉列替尼组的中位OS为9.3个月，而化疗组为5.6个月；吉列替尼组的中位PFS为2.8个月，而化疗组为0.7个月。此外，吉列替尼还能提高患者的完全缓解率（CR）和完全缓解伴有部分造血恢复率（CRh），分别为34%和22%，而化疗组分别为15%和10%。
吉列替尼的常见不良反应包括：
| 不良反应 | 吉列替尼组 | 化疗组 |
|---|---|---|
| 肝功能异常 | 41% | 19% |
| 感染 | 40% | 29% |
| 出血 | 29% | 15% |
| 胃肠道反应 | 28% | 12% |
| 肌肉骨骼反应 | 26% | 8% |
| 眩晕 | 26% | 9% |
吉列替尼是一种有希望的靶向药物，为FLT3突变阳性AML患者提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于吉列替尼的信息，或者想咨询其他相关的医学问题，您可以扫描下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，他们会为您提供专业、贴心、高效的服务。
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