肺动脉高压(PAH)是一种严重的罕见病,主要表现为肺动脉压力升高,导致心肺功能下降,呼吸困难,胸闷,心悸,晕厥等症状。如果不及时治疗,可能会发展为右心衰竭,甚至危及生命。目前,PAH的治疗主要是通过靶向药物来降低肺动脉压力,改善心肺功能,延缓病情进展,提高生活质量和预后。其中,马昔腾坦(Macitentan)是一种新型的内皮素受体拮抗剂(ERA),可以同时阻断内皮素受体A和B的激活,从而减少内皮素对血管的收缩和增生作用,降低肺动脉阻力,增加心输出量。
马昔腾坦也被称为傲朴舒(Opsumit),玛希坦(Masitentan),马西替坦(Macietan)等,是由意大利Patheon公司生产的一种口服片剂。马昔腾坦在2013年10月被美国FDA批准用于治疗Ⅰ-Ⅳ级PAH患者,在2014年1月被欧盟EMA批准用于治疗Ⅲ-Ⅳ级PAH患者。马昔腾坦的推荐剂量为每日一次10mg,无需餐前或餐后服用。马昔腾坦的主要优点是可以有效降低PAH患者的发病率和死亡率,改善运动能力和心功能评分,延长无临床恶化时间,并且与其他靶向药物如硫酸伯生坦(Bosentan)或西地那非(Sildenafil)联合使用时有协同作用。马昔腾坦的主要不良反应是贫血、头晕、头痛、上呼吸道感染、鼻塞等,一般较轻微,可耐受。马昔腾坦对肝功能的影响较小,不需要定期监测肝酶水平。但是,马昔腾坦对胎儿有致畸作用,因此孕妇和妊娠期女性禁用。
马昔腾坦能治好肺动脉高压吗?这是很多PAH患者和家属关心的问题。目前,PAH还没有根治的方法,马昔腾坦只能控制病情,缓解症状,延长生存期,不能完全消除肺动脉高压。因此,PAH患者在服用马昔腾坦的同时,还需要注意生活方式的调整,避免过度劳累,保持良好的心理状态,定期复查和随访,及时发现并处理并发症。此外,PAH患者还可以寻求海外医疗的机会,了解更多的治疗方案和新药开发情况,为自己的健康争取更多的希望。
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