胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的罕见肿瘤，它是由神经嵴细胞（Cajal细胞）或其前体细胞发生恶性转化而形成的。GIST的发病率约为每10万人中1.5人，多见于中老年人，男女比例约为1.5:1。GIST的临床表现多样，常见的有腹部不适、腹痛、腹部包块、消化道出血等，也有部分患者无明显症状，偶然发现。GIST的诊断主要依靠内镜或手术活检，结合免疫组化和分子检测。GIST的治疗方式包括手术切除、靶向药物治疗和放化疗等。
目前，靶向药物治疗是GIST的主要治疗手段之一，尤其是对于不能手术切除或者术后复发转移的患者。靶向药物主要作用于GIST细胞表面或内部的特定分子靶点，从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。目前，国内外批准用于GIST治疗的靶向药物有伊马替尼（Glivec）、舒尼替尼（Sutent）、雷洛替尼（Stivarga）和瑞派替尼（Qinlock）等。
其中，瑞派替尼是一种新型的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它可以同时抑制KIT、PDGFRα、VEGFR2和BRAF等多个与GIST相关的信号通路。瑞派替尼还有一个别名叫LUCIRIPRET50，它是由美国Deciphera Pharmaceuticals公司开发的，在2020年5月获得美国FDA批准用于治疗已接受3种或更多种TKI治疗失败或耐药的先进GIST患者，在2020年8月获得欧盟EMA批准用于同样的适应证，在2021年6月获得日本PMDA批准用于治疗已接受2种或更多种TKI治疗失败或耐药的先进GIST患者。瑞派替尼在中国大陆目前还没有上市，但已经进入临床试验阶段。
那么，瑞派替尼能治好GIST吗？答案是，目前还没有证据表明任何一种靶向药物可以完全根治GIST，但是瑞派替尼可以有效延缓GIST的进展，提高患者的生存质量和生存期。这是基于一项名为INVICTUS的三期临床试验的结果。该试验招募了129名已接受3种或更多种TKI治疗失败或耐药的先进GIST患者，随机分为两组，一组接受瑞派替尼治疗，另一组接受安慰剂治疗。结果显示，瑞派替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂治疗组的中位PFS仅为1个月，瑞派替尼治疗组的PFS风险比为0.15，意味着瑞派替尼可以降低85%的GIST进展风险。此外，瑞派替尼治疗组的总体生存期（OS）也显著优于安慰剂治疗组，中位OS分别为15.1个月和6.6个月，OS风险比为0.36，意味着瑞派替尼可以降低64%的死亡风险。瑞派替尼的常见不良反应有脱发、疲劳、恶心、腹泻、肌肉酸痛等，大多数为轻至中度，可耐受。
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