依特立生,也叫eteplirsen或Exondys51,是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物。它是由美国sarepta公司开发的一种抗感应剂,可以通过跳跃突变的外显子51,恢复部分肌营养不良患者的肌营养蛋白的合成。
依特立生是一种针对DMD患者中约13%的突变类型的药物,它可以通过改变mRNA的剪接,使得外显子51被跳过,从而产生一个缺失但仍然有功能的肌营养蛋白。这样可以减缓DMD患者的肌肉退化和功能丧失,延长他们的寿命和改善他们的生活质量。
依特立生在2016年9月获得了美国FDA的加速批准,成为了第一种在美国上市的DMD药物。它的价格非常昂贵,每年需要花费约30万美元。在中国,依特立生还没有正式上市,但有一些患者通过海外药房或医疗咨询机构购买了该药物。据了解,依特立生在中国的价格大约为每年20万人民币左右。在其他国家,如印度,孟加拉,土耳其,老挝等,依特立生的价格也不低,大约为每年15万至25万人民币不等。
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