鲁索替尼(别名:Lukedx,Ruxolitinib,芦可替尼,鲁索替尼)是一种靶向治疗药物,主要作用于JAK1和JAK2两种酶,从而抑制异常的信号通路,减少炎症因子的释放,改善血液系统的功能。它是由老挝大熊制药公司开发和生产的。
鲁索替尼主要用于治疗一种罕见的血液系统疾病——骨髓纤维化。这是一种造血干细胞的异常增殖导致的慢性进展性疾病,会导致血液中的红细胞、白细胞和血小板减少,同时也会引起脾脏肿大和其他并发症。目前,没有根治骨髓纤维化的方法,只能通过药物或者造血干细胞移植来缓解症状和延长生存期。
鲁索替尼是目前唯一被美国FDA批准用于治疗中度或重度脾脏肿大的骨髓纤维化患者的药物。它可以有效地缩小脾脏体积,改善患者的贫血和血小板减少,提高患者的生活质量和总体生存率。根据临床试验的结果,鲁索替尼可以使约40%的患者在24周内达到脾脏缩小50%以上的效果,而安慰剂组只有0.7%的患者达到这一标准。同时,鲁索替尼还可以使约45%的患者在48周内达到10%以上的体重增加,而安慰剂组只有4.5%的患者达到这一标准。
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