康奈芬尼是一种靶向BRAF蛋白的小分子抑制剂,也叫恩考芬尼、康奈非尼、Encorafenib或Braftovi,由美国Blueprint Medicines公司开发,用于治疗BRAF基因突变的晚期或转移性黑色素瘤。
黑色素瘤是一种恶性肿瘤,主要发生在皮肤上,也可发生在眼睛、口腔等部位。黑色素瘤的发生与遗传因素和紫外线暴露有关,其中约50%的患者存在BRAF基因突变,导致BRAF蛋白过度活化,促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。康奈芬尼可以有效地抑制BRAF蛋白的活性,从而阻断肿瘤细胞的信号传导,抑制肿瘤的生长。
康奈芬尼的临床试验表明,它与另一种靶向MEK蛋白的小分子抑制剂比妥珠单抗(Binimetinib)联合使用,可以显著提高BRAF突变的黑色素瘤患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),并且耐受性较好。康奈芬尼与比妥珠单抗联合治疗的患者,中位PFS为14.9个月,中位OS为33.6个月,而对照组接受韦罗非尼(Vemurafenib)单药治疗的患者,中位PFS为7.3个月,中位OS为16.9个月。康奈芬尼与比妥珠单抗联合治疗的患者,最常见的不良反应是皮肤反应、恶心、腹泻和呕吐等。
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