杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、萎缩和呼吸困难。目前，没有根治的方法，只能通过药物和康复治疗来延缓病情的进展。
依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种针对DMD的创新药物，它的作用机制是通过诱导外显子跳跃（exon skipping），使得部分DMD患者的基因能够产生一定功能的肌营蛋白（dystrophin），从而减轻肌肉损伤。依特立生由美国sarepta公司开发，于2016年9月获得美国FDA的加速批准，成为全球首个针对DMD的药物。
依特立生适用于携带第51外显子缺失的DMD患者，约占DMD患者的13%。依特立生通过静脉注射给药，每周一次，每公斤体重30毫克。依特立生的治疗效果主要体现在提高患者的步行能力和延缓呼吸功能下降。根据临床试验的结果，依特立生治疗后，患者在6分钟步行测试中的步行距离有所增加，而安慰剂组则有所减少；依特立生治疗后，患者在36个月内没有出现呼吸机依赖或死亡的情况，而安慰剂组则有4例。依特立生的常见副作用包括反应部位反应、发热、头痛和呕吐等，一般较轻微，不影响治疗。
由于依特立生是一种罕见病药物，其价格相当昂贵，在美国市场上每年的费用约为30万美元。目前，在中国尚未获得批准上市，因此需要通过海外购买渠道来获取。如果您或您的家人有这方面的需求，您可以联系泰必达客服，我们将为您提供专业的医药咨询服务，包括药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们将帮助您找到最优惠、最安全、最快捷的购买方式，让您的药品直接邮寄到家，无需担心质量和效果。我们还将为您签订三方合约，保障您的权益和隐私，让您无后顾之忧。
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