阿卡替尼(Acalabrutinib,Calquence,Acalanib)是一种靶向治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)的药物,由英国阿斯利康公司开发。它是一种口服的小分子药物,能够抑制B细胞受体信号通路中的一种关键酶,即布鲁顿酪氨酸激酶(BTK),从而阻断白血病细胞的生存和增殖。
阿卡替尼是一种高度选择性的BTK抑制剂,能够特异性地结合到BTK的活性位点,从而使其失活。BTK是B细胞受体信号通路中的一个重要组成部分,当B细胞受体被抗原刺激时,BTK会被激活,并通过下游的信号分子,如AKT和NF-κB,调节B细胞的存活、增殖和分化。在CLL中,B细胞受体信号通路被持续激活,导致白血病细胞的异常增殖和抵抗凋亡。通过抑制BTK,阿卡替尼能够干扰这一过程,从而诱导白血病细胞的死亡和减少其在淋巴结和脾脏等部位的聚集。
阿卡替尼已经在多个临床试验中证明了其对CLL的有效性和安全性。2019年11月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了阿卡替尼作为CLL或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)一线或复发/难治性治疗的新选项。2020年12月,欧洲委员会也批准了阿卡替尼用于治疗这些疾病。目前,中国正在进行阿卡替尼的临床试验,预计不久后也会获得批准。
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