普纳替尼是一种靶向治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的药物,也叫做帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen。它是由日本武田制药公司开发的一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,可以有效抑制BCR-ABL融合基因的活性,从而阻断白血病细胞的增殖和存活。
普纳替尼主要用于治疗对伊马替尼等其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的CML或ALL患者,特别是那些有T315I突变的患者。T315I突变是一种导致BCR-ABL融合基因对伊马替尼等其他酪氨酸激酶抑制剂失去敏感性的常见机制。普纳替尼是目前唯一能够有效抑制T315I突变的药物,因此对于这部分患者来说,它是一种救命的选择。
普纳替尼的实际用药疗效非常显著,根据临床试验的结果,它可以使大部分CML或ALL患者达到血液学反应和细胞遗传学反应,甚至分子水平上的反应。这意味着普纳替尼可以有效降低白血病细胞在血液和骨髓中的数量,甚至完全消除BCR-ABL融合基因在DNA水平上的存在。这样就可以大大提高患者的生存率和生活质量,延缓或避免白血病进展到更危险的阶段。
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