富马酸二甲酯是一种用于治疗多发性硬化(MS)的药物,也被称为Tecfidera或DimethylFumarate。它是由美国Biogen公司生产的,已经在多个国家和地区获得批准。
多发性硬化是一种影响中枢神经系统的自身免疫性疾病,导致神经纤维的保护层(髓鞘)受损,影响神经信号的传递。MS的症状包括视力障碍、肌肉无力、平衡失调、感觉异常、认知障碍等,严重影响患者的生活质量。
富马酸二甲酯的作用机制尚不完全清楚,但可能与其对免疫系统的调节作用有关。富马酸二甲酯可以激活一种叫做Nrf2的转录因子,从而增加抗氧化和抗炎的基因表达,保护神经细胞免受氧化应激和炎症的损伤。同时,富马酸二甲酯还可以影响免疫细胞的分化和功能,降低自身免疫反应,减少神经纤维的损害。
富马酸二甲酯治疗MS的效果已经在多项临床试验中得到证实。在两项主要的III期试验(DEFINE和CONFIRM)中,富马酸二甲酯显著降低了MS复发率、残疾进展率和新出现或扩大的脑部病灶数,与安慰剂组相比有显著优势。在一项长期延续试验(ENDORSE)中,富马酸二甲酯持续显示了良好的安全性和有效性,对MS患者有长期益处。
富马酸二甲酯是一种口服药物,每日两次,每次120mg或240mg。富马酸二甲酯最常见的副作用是面部潮红和胃肠道不适,通常在开始服用后几周内逐渐减轻或消失。富马酸二甲酯还可能导致白细胞计数降低,因此需要定期监测血液指标。富马酸二甲酯不适合有严重肾功能不全或严重消化道疾病的患者使用,也不适合孕妇和哺乳期妇女使用。
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