吉列替尼是一种靶向药物,用于治疗复发或难治性的急性髓系白血病(AML)。它的别名有Giltedx、Xospata、富马酸吉列替尼、吉瑞替尼、吉特替尼、gilteritinib、Xospata等。它由老挝大熊制药生产,是一种口服药物,每天一次,每次40毫克或120毫克。
吉列替尼主要针对FLT3基因突变的AML患者,这种突变会导致白血病细胞过度增殖和分化障碍。吉列替尼可以抑制FLT3信号通路,从而抑制白血病细胞的生长和存活,促进正常造血细胞的恢复。
吉列替尼的效果已经得到了多项临床试验的证实。在一项III期的ADMIRAL试验中,与化疗相比,吉列替尼显著提高了复发或难治性FLT3突变AML患者的总生存期(9.3个月 vs 5.6个月),中位无进展生存期(2.8个月 vs 0.7个月),以及完全缓解率(34% vs 15%)。在另一项II期的ASTRAL-1试验中,吉列替尼也显示出了良好的安全性和耐受性,常见的不良反应包括肝功能异常、感染、出血等。
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