司利弗明(别名:替沙仑赛、Tisagenlecleucel、Kymriah)是一种由瑞士诺华制药生产的靶向免疫细胞疗法,用于治疗某些类型的白血病和淋巴瘤。它是一种基因工程的CAR-T细胞,可以识别并杀死表达CD19抗原的癌细胞。
司利弗明目前已经获得美国FDA和欧盟EMA的批准,用于治疗复发或难治性的急性淋巴细胞白血病(ALL)和大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。它是一种个体化的治疗,需要从患者体内采集T细胞,然后在实验室中转染CAR基因,使其能够识别CD19抗原,再输回患者体内,发挥杀伤癌细胞的作用。
司利弗明的治疗效果是令人鼓舞的。根据临床试验的数据,对于复发或难治性的ALL患者,司利弗明的完全缓解率达到了81%,中位无进展生存期为6个月,中位总生存期为12个月。对于复发或难治性的DLBCL患者,司利弗明的总缓解率达到了52%,中位无进展生存期为5.4个月,中位总生存期为11.1个月。这些结果都显著优于传统的化疗或其他靶向药物。
司利弗明虽然有效,但也有一定的风险和副作用。最常见的副作用是细胞因子释放综合征(CRS),即由于大量死亡的癌细胞释放出细胞因子而引起的全身性炎症反应,表现为发热、低血压、呼吸困难等。CRS可以用托珠单抗(Tocilizumab)等药物控制。其他可能出现的副作用包括神经系统毒性、感染、贫血、出血等。
由于司利弗明是一种高端的创新药物,其价格也相当昂贵。在美国,司利弗明的单次治疗费用高达47.5万美元,相当于人民币300多万元。在欧洲,司利弗明的单次治疗费用为32万欧元,相当于人民币250多万元。而在中国,司利弗明还没有正式上市,因此没有官方的定价。不过,据悉,有些患者通过海外医疗咨询机构的帮助,可以以更低的价格购买到司利弗明,并且可以直接邮寄到家中。
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