去纤苷钠，这个名字可能对大多数人来说并不熟悉，但在医学界，它是一颗闪耀的星。别名Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷、去纤维钠，这种药物主要用于治疗一种严重且潜在致命的肝脏疾病——肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为窦状静脉闭塞症（SOS）。特别是在伴有肾功能或肺功能不全的情况下，去纤苷钠的作用尤为关键。
肝静脉闭塞性疾病（VOD）简介
肝静脉闭塞性疾病（VOD）是一种罕见的并发症，通常发生在接受高剂量的化疗和/或放疗后，尤其是在骨髓移植的情况下。VOD的临床表现包括体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。在最严重的情况下，VOD可以导致多器官衰竭，严重威胁患者的生命。
去纤苷钠的作用机制
去纤苷钠是一种抗凝血药物，它通过与血管内皮细胞的特定受体结合，增强纤维蛋白溶解，从而帮助保护血管内皮免受损伤，减少炎症反应，并可能防止血栓形成。这些作用共同为治疗VOD提供了理论基础。
临床研究与数据
去纤苷钠的有效性和安全性是通过多项临床研究得到验证的。以下是一些关键数据和研究结果的总结：
研究1：前瞻性试验
- 目的：评估去纤苷钠在肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。
- 方法：治疗组患者接受去纤苷钠每日25 mg治疗，对照组为历史对照患者。
- 结果：去纤苷钠组HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组为25%。
研究2：剂量探索试验
- 目的：评估去纤苷钠在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。
- 方法：患者接受去纤苷钠6.25 mg/kg或10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。
- 结果：接受6.25 mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10 mg/kg剂量的患者为39%。
研究3：扩大用药分析
- 目的：在HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析。
- 方法：患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。
- 结果：HSCT后第100+天的生存率为45%。
安全性和不良反应
去纤苷钠的安全性也是通过临床试验得到验证的。以下是一些关键的安全性数据：
- 最常见的任何级别不良反应为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
- 最常见的严重不良事件为低血压和肺泡出血。
结论与展望
去纤苷钠作为治疗VOD的唯一被证实有效的药物，为患者提供了一线希望。尽管如此，去纤苷钠在中国尚未获批上市，这意味着国内患者使用该药物面临一定困难。期待未来能有更多的研究和数据，帮助去纤苷钠在中国的上市进程，惠及更多患者。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/221121.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
