依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉的功能和强度。依特立生的作用机制是通过特定的外显子跳跃技术，促进体内缺失或突变的外显子生成能够部分功能的蛋白质，从而改善患者的症状和生活质量。
药物简介
依特立生是第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对DMD特定突变的药物。它适用于那些由于DMD基因中第51个外显子缺失而导致的DMD患者。据估计，这种特定类型的突变占所有DMD患者的约13%。
使用方法
依特立生是通过静脉注射给药，通常是每周一次。治疗的剂量会根据患者的体重来计算，确保每位患者都能接受适当的治疗量。
注意事项
在使用依特立生时，患者和医疗提供者需要注意以下几点：
- 监测肾功能：治疗期间需要定期监测患者的肾功能，以预防可能的肾脏损害。
- 过敏反应：虽然不常见，但患者可能会对依特立生的成分产生过敏反应。如果出现过敏症状，应立即停止给药并寻求医疗帮助。
- 妊娠和哺乳：目前尚不清楚依特立生是否会对妊娠或哺乳期的妇女产生影响。在使用此药物前，应与医疗提供者讨论潜在的风险和好处。
疗效和安全性
依特立生的疗效和安全性已通过多项临床试验得到验证。在这些试验中，一部分患者显示出在肌肉功能方面的改善，尽管这种改善的程度和速度因人而异。
价格信息
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结语
依特立生为DMD患者提供了新的治疗选择，尽管它并不是治愈DMD的方法，但它能够帮助患者改善生活质量。如果您或您的家人需要关于依特立生或其他DMD治疗方法的更多信息，请联系我们的客服团队。
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