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依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）特定基因突变的药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉功能，导致逐渐的肌肉退化和弱化。依特立生的作用机制是通过特定的外显子跳跃（exon skipping）技术，使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌肉蛋白，从而改善或减缓病情的进展。
药物的真实适应症
依特立生适用于因为DMD基因中第51个外显子突变而导致的杜氏肌营养不良症。这种疾病是由于缺乏一种名为“肌营养蛋白”的蛋白质而引起的，该蛋白质对于维持肌肉细胞的结构和功能至关重要。
药物的使用方法和剂量
依特立生是通过静脉注射给药，通常的剂量是每公斤体重0.5毫克，每周一次。具体的剂量和治疗方案应由医生根据患者的具体情况来决定。
药物的效果和安全性数据
在临床试验中，依特立生显示出能够在一定程度上提高DMD患者的肌肉功能。例如，一项研究表明，接受依特立生治疗的患者在6分钟步行测试中的表现有所改善。然而，这种改善的程度因人而异，且并非所有患者都会有反应。
关于安全性，依特立生的常见副作用包括注射部位反应、皮疹、头痛和呕吐等。在大多数情况下，这些副作用都是轻到中度的，并且随着时间的推移会减轻或消失。
药物的价格信息
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结论
依特立生为DMD患者提供了一种新的治疗选择，尤其是对于那些因第51个外显子突变而受影响的患者。虽然它不能治愈DMD，但它可以帮助改善患者的生活质量和肌肉功能。如果您或您的家人需要关于依特立生或DMD的更多信息，请联系我们的客服团队。
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