依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。这种疾病是一种遗传性疾病，主要影响肌肉的功能和发展。依特立生的作用机制是通过特定的外显子跳跃技术，促进异常基因的修复，从而增加肌肉蛋白的产生，改善患者的肌肉功能。
药物简介
依特立生是第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗DMD的药物。它的主要成分是一种寡核苷酸，可以绑定到DMD基因的特定序列上，改变前体mRNA的剪接过程，使得可以产生一个较短但部分功能性的肌营养蛋白。
疗效数据
根据临床试验数据，使用依特立生治疗的DMD患者，在一定程度上显示出肌肉功能的改善。例如，在6分钟步行测试中，部分接受治疗的患者能够走得更远。然而，需要注意的是，依特立生并不是所有DMD患者都适用，它只适用于由特定外显子突变引起的DMD。
使用方法
依特立生的给药方式是通过静脉注射，通常是每周一次。治疗的具体方案需要根据患者的具体情况由医生来制定。
成本信息
关于依特立生的具体价格，由于药品价格会受到多种因素的影响，如地区、保险覆盖等，因此我们建议您直接咨询客服获得最新价格。
注意事项
在使用依特立生之前，患者应进行详细的医学评估，以确定是否适合使用该药物。此外，患者在使用过程中应定期进行监测，以评估药物的疗效和安全性。
总结
依特立生作为一种治疗DMD的药物，为患者提供了新的希望。然而，患者在使用前应充分了解药物的相关信息，并在医生的指导下使用。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/201109.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
