依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，它由美国sarepta公司生产。它是一种抗感应剂，可以通过修复突变的基因来恢复肌肉蛋白的合成。
DMD是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和萎缩，最终导致呼吸和心脏功能衰竭。目前没有根治的方法，只能通过药物和康复来延缓病情进展。
依特立生是目前唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的DMD药物，它可以针对DMD患者中约13%的突变类型，即外显子51缺失型。它可以通过注射给药，每周一次，每公斤体重30毫克。
依特立生的效果怎么样呢？根据临床试验的结果，依特立生可以显著提高DMD患者的步行能力，延缓肌肉功能下降，改善生活质量。与安慰剂组相比，依特立生组在6分钟步行测试中表现出更好的成绩，并且在12周和48周时都有持续的效果。此外，依特立生还可以降低肌酸激酶（CK）水平，这是一种反映肌肉损伤程度的指标。
依特立生的副作用有哪些呢？根据FDA的警告，依特立生可能会引起过敏反应，包括皮疹、发热、寒战等。因此，在使用依特立生之前，需要进行过敏测试，并在注射过程中监测患者的反应。如果出现严重的过敏反应，需要立即停止使用并寻求医疗救助。其他常见的副作用包括头痛、呕吐、腹痛、背痛等，一般较轻微，可以通过对症治疗来缓解。
由于依特立生是一种罕见病药物，目前在国内还没有正式上市，因此很多DMD患者和家属都想知道如何购买到这种药物。其实，可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家，方便快捷。比如，泰必达就是一家专业的医药咨询公司，它可以为DMD患者提供依特立生的咨询服务，包括药品价格、用法用量、注意事项、医保报销等。泰必达还可以为DMD患者提供海外就医咨询，帮助他们联系美国sarepta公司或其他国家的DMD专家，了解最新的治疗方案和临床试验的机会。
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