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米哚妥林是一种靶向药物,它的别名有雷德帕斯、Rydapt、Midostaurin、Tauritmo等,它由瑞士诺华制药公司生产。米哚妥林可以抑制多种酪氨酸激酶,从而阻断癌细胞的信号传导,抑制癌细胞的生长和扩散。
米哚妥林可以治疗什么疾病?
米哚妥林主要用于治疗急性髓系白血病(AML),特别是伴有FLT3基因突变的AML。FLT3基因突变是AML中最常见的基因异常,约占30%。FLT3基因突变会导致白血病细胞过度增殖和分化障碍,从而降低化疗的效果和预后。米哚妥林可以与化疗联合使用,提高AML患者的缓解率和生存期。
除了AML之外,米哚妥林还可以用于治疗其他一些罕见的血液系统肿瘤,如系统性肥大细胞增生症(SM)、特发性肥大细胞增生症(ISM)、肥大细胞白血病(MCL)等。这些肿瘤都与KIT基因突变有关,而米哚妥林可以有效抑制KIT酪氨酸激酶的活性,从而控制肥大细胞的异常增殖和释放。
米哚妥林的效果怎么样?
米哚妥林是一种经过临床验证的有效药物,它已经在美国和欧盟等多个国家和地区获得批准上市。根据临床试验的结果,米哚妥林与化疗联合使用,可以显著提高伴有FLT3基因突变的AML患者的总体缓解率(ORR),从54%提高到74%,并且可以延长患者的无进展生存期(PFS),从3.6个月延长到8.2个月。米哚妥林还可以降低患者的死亡风险,提高患者的总体生存期(OS),从25.6个月延长到34.7个月。
对于罕见的血液系统肿瘤,米哚妥林也有良好的疗效。在一项针对SM、ISM和MCL患者的临床试验中,米哚妥林的总体有效率(ORR)达到了60%,其中完全缓解率(CR)为16%,部分缓解率(PR)为44%。米哚妥林还可以改善患者的症状,如腹痛、腹泻、皮肤瘙痒等,以及降低肥大细胞介导的组胺释放所致的过敏反应。
如何获取米哚妥林?
由于米哚妥林是一种进口药物,目前在中国还没有正式上市,因此国内的患者想要使用米哚妥林,需要寻找国外的购买渠道。但是,由于国际药品市场的复杂性和不确定性,国内的患者往往面临着药品来源不明、价格不透明、质量不保证、运输不安全等问题,给治疗带来了很多困难和风险。
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