依利格鲁司胶囊治疗高雪氏病

依利格鲁司胶囊,也被称为依利格鲁司他Cerdelgaelglustat,是一种专门用于治疗高雪氏病(Gaucher disease)的药物。高雪氏病是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病,由于缺乏β-葡萄糖苷酶的酶活性,导致葡萄糖脑苷脂在身体各部位积累,从而引发一系列严重的健康问题,如肝脾肿大、贫血、出血倾向、骨质疏松和骨折等。

依利格鲁司胶囊治疗高雪氏病

药物概述

依利格鲁司胶囊通过口服给药,其主要作用机制是抑制葡萄糖脑苷脂的合成,减少其在身体中的积累。这种药物属于酶替代治疗(ERT)的替代品,特别适用于那些对ERT治疗不适应或无法耐受的成人患者。

药物成分

每粒依利格鲁司胶囊含有84毫克的依利格鲁司他,是通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)来发挥作用的。

用法用量

依利格鲁司胶囊的推荐用法是每日两次,每次1粒,最好在两顿主要进食之间服用。如果忘记服用一次剂量,应在下一次进食之前尽快补服,如果已经接近下一次服药时间,则应跳过忘记的剂量,继续按照正常的用药计划服用。

副作用

依利格鲁司胶囊的常见副作用包括腹泻、胃肠不适、头痛、疲劳、鼻炎、上呼吸道感染等,一般为轻至中度,可自行缓解或经对症治疗后消失。

治疗效果

依利格鲁司胶囊的治疗效果通常在服用数周后开始显现,患者的肝脾大小、血液学参数和骨密度等指标会有所改善。长期服用可以显著提高患者的生活质量。

注意事项

  • 孕妇和哺乳期妇女应避免使用。
  • 肝功能不全或肾功能不全的患者应在医生指导下调整剂量或监测药物浓度。
  • 与其他药物同时使用时应注意可能的相互作用,如西咪替丁、酮康唑、利托拉米德等。
  • 定期检查血液学指标、肝功能和肾功能等。

购买咨询

由于依利格鲁司胶囊在国内尚未获得批准上市,患者需要寻找国外的购买渠道。对于药品的价格、质量、运输方式等相关信息,请咨询客服获得最新价格。

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