普拉替尼是一种靶向药物,用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。它的别名有普雷西替尼、帕拉西替尼、Pralsetinib、Gavreto等,由美国Blueprint Medicines生产。
普拉替尼是一种口服的RET抑制剂,可以阻断RET蛋白的活性,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。普拉替尼在2020年9月4日获得了美国FDA的加速批准,用于治疗RET融合阳性的NSCLC患者,无论他们是否接受过先前的治疗。普拉替尼也在2021年1月26日获得了欧盟EMA的条件批准,用于治疗RET融合阳性的NSCLC患者,无论他们是否接受过铂类化疗。
普拉替尼的效果如何呢?根据临床试验ARROW的结果,普拉替尼对于RET融合阳性的NSCLC患者有很好的效果。在接受过先前治疗的患者中,普拉替尼的总体有效率(ORR)为57%,中位持续时间(DOR)为9.3个月;在未接受过先前治疗的患者中,普拉替尼的ORR为70%,中位DOR为不可估计。普拉替尼还对于中枢神经系统(CNS)转移有很好的效果,在接受过先前治疗的患者中,CNS ORR为91%,中位DOR为10.1个月;在未接受过先前治疗的患者中,CNS ORR为100%,中位DOR为不可估计。普拉替尼的安全性也是可以接受的,最常见的不良反应有高血压、便秘、肌酸激酶升高等。
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