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胆管癌,一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。这种癌症因其难以早期发现和治疗,常常在诊断时已处于晚期,给患者带来了极大的痛苦和治疗上的挑战。传统的化疗和放疗往往效果有限,而新的治疗选择——靶向药物培米替尼(Pemigatinib),以其针对特定基因变异的治疗方式,为胆管癌患者带来了新的希望。
培米替尼的适应症和作用机制
培米替尼是一种靶向FGFR1/2/3的小分子口服抑制剂,用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。它的作用机制在于抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导,降低细胞活力,从而抑制肿瘤的生长和扩散。
临床研究和疗效数据
根据临床研究,培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果显著。一项关键的II期研究显示,接受培米替尼治疗的患者中,有35.5%的客观缓解率,疾病控制率达到82%。中位反应持续时间为9.1个月,63%的患者反应持续时间大于等于6个月,18%的患者反应持续时间大于等于12个月。
不良反应和注意事项
尽管培米替尼为患者提供了治疗上的希望,但也伴随着一些不良反应,如腹泻、恶心、口味变化等。在使用过程中,患者需要定期进行眼科检查,监测磷酸盐水平,以及采取有效的避孕措施以防止胎儿伤害。
总结
培米替尼作为一种新型的靶向治疗药物,为晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者提供了一种新的治疗选择。虽然不能说它能“治愈”胆管癌,但它在延长患者生存时间和提高生活质量方面展现出了积极的效果。患者在使用前应充分了解药物信息,并在专业医生的指导下使用。
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