依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,简称DMD)的药物,这是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性儿童。DMD会导致肌肉逐渐弱化和丧失功能,而依特立生的作用机制是通过跳读突变的外显子,恢复部分正常的基因表达,从而减缓疾病的进展。
依特立生的使用方法
依特立生是通过静脉注射给药,通常由医疗专业人员在医院或诊所环境中进行。治疗方案通常是每周一次,具体剂量则根据患者的体重来计算。在开始治疗前,医生会进行一系列的评估,以确保患者适合使用此药物。
治疗效果与数据
根据临床试验数据,依特立生能够在一定程度上提高DMD患者的运动能力。在一项为期48周的研究中,使用依特立生的患者在6分钟步行测试中表现出了统计学上的改善。然而,需要注意的是,依特立生并不能治愈DMD,它只能减缓疾病的进展。
注意事项与副作用
依特立生的常见副作用包括面部潮红、呼吸困难、皮疹和心跳加快等。在治疗过程中,医生会密切监测患者的反应,并在必要时调整治疗方案。此外,患者在接受治疗期间需要定期进行肌酸激酶(CK)水平的检测,以监测肌肉损伤的情况。
费用与购买方式
关于依特立生的费用,由于涉及多种因素,如治疗周期、剂量以及地区差异,具体价格请咨询客服获得最新价格。患者或家属可以通过医疗专业人员获取药物的购买信息和渠道。
总结
依特立生为DMD患者提供了一种新的治疗选择,虽然不能治愈,但能够帮助患者改善生活质量。如果您或您的家人需要了解更多关于依特立生的信息,或者有其他医药咨询需求,请联系我们的客服团队。
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