依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的创新药物，它通过特定的机制来帮助患者改善病情。DMD是一种遗传性疾病，主要影响肌肉的功能和结构，导致逐渐的肌肉退化和力量减弱。依特立生的发现和应用，为DMD患者带来了新的希望。
药物的真实适应症
依特立生主要适用于因杜氏肌营养不良症导致的肌肉退化和力量减弱的治疗。它特别适用于那些由于第51个外显子缺失而导致的DMD患者。这种药物通过促进体内缺失外显子的mRNA的剪接，使得患者能够产生一个较为完整的肌肉蛋白，从而改善肌肉功能。
药物的作用机制
依特立生的作用机制是通过一种称为“外显子跳跃”的技术，它可以让mRNA在转录过程中跳过缺失的外显子，使得mRNA能够编码出一个较为完整的蛋白质。这种方法可以部分恢复肌肉蛋白的功能，减缓病情的进展。
临床试验数据
依特立生的临床试验数据显示，使用该药物的DMD患者在肌肉功能方面有所改善。具体数据如下：
| 试验阶段 | 参与患者数量 | 改善情况 |
|---|---|---|
| 初期试验 | 12 | 肌肉功能有所提升 |
| 中期试验 | 24 | 肌力维持在稳定水平 |
| 长期跟踪 | 36 | 进一步减缓病情进展 |
请注意，这些数据仅供参考，具体情况可能因个体差异而异。
使用方法和剂量
依特立生的推荐剂量为每周一次，通过静脉注射给药。具体剂量应由医生根据患者的体重和病情来决定。治疗过程中，患者应定期接受检查，以监测药物的效果和安全性。
药物的安全性和副作用
依特立生在临床试验中表现出良好的安全性。常见的副作用包括注射部位反应、皮疹和头痛等。这些副作用通常是轻微的，并且在停药后可以消失。然而，任何药物都有可能引起不良反应，因此使用依特立生时应在医生的指导下进行。
购买信息
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