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依特立生（別名：eteplirsen、Exondys51）是一種針對杜興肌萎縮症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的創新藥物，它通過特定的作用機制，幫助患者體內產生更多的有效肌肉蛋白。這種藥物的出現，為DMD患者帶來了新的希望。
依特立生的作用原理
依特立生是一種抗感應子（antisense oligonucleotide），它的作用是對DMD基因中的突變進行特定的“跳讀”（exon skipping），從而使得患者能夠產生一種較短但部分功能性的肌肉蛋白—— dystrophin。這種蛋白質對於維持肌肉細胞的結構和功能至關重要。
服用依特立生的患者群體
依特立生主要適用於那些因為DMD基因中第51個外顯子的突變而導致疾病的患者。根據臨床試驗，大約13%的DMD患者可能會從這種藥物的治療中受益。
依特立生的劑量和使用方法
依特立生的推薦劑量是每公斤體重0.9毫克，通過靜脈注射給藥，每週一次。治療應由專業的醫療人員在醫療機構中進行，以確保安全和監測可能的副作用。
| 劑量 | 頻率 | 給藥方式 |
|---|---|---|
| 每公斤體重0.9毫克 | 每週一次 | 靜脈注射 |
依特立生的效果和安全性
臨床試驗顯示，依特立生能夠在一定程度上增加肌肉中的dystrophin蛋白質的含量，從而改善患者的肌肉功能。然而，這種藥物並不是治愈DMD的方法，而是一種緩解症狀和延緩疾病進展的治療選擇。關於依特立生的安全性，大多數患者能夠耐受這種治療，但也有一些常見的副作用，如皮膚反應、頭痛和嘔吐等。
依特立生的價格信息
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依特立生作為一種新型藥物，其在DMD治療領域的應用前景令人期待。它的出現不僅為患者提供了新的治療選擇，也推動了對於這種罕見疾病更深入的研究和關注。對於那些適合使用依特立生的患者來說，這種藥物可能會改善他們的生活質量和功能狀態。
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