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依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，它可以通过跳过第51外显子来恢复部分肌营养蛋白的合成，从而减轻病情的进展。依特立生是美国食品药品监督管理局（FDA）于2016年9月批准的第一种治疗DMD的药物，也是目前唯一一种针对DMD基因突变的药物。
依特立生治疗什么疾病？
依特立生主要用于治疗由于第51外显子缺失导致的杜氏肌营养不良。杜氏肌营养不良是一种遗传性的肌肉退化性疾病，主要影响男性儿童，表现为肌力减退、行走困难、心肌功能障碍等。杜氏肌营养不良是由于X染色体上的DMD基因发生突变，导致肌营养蛋白缺乏或功能异常所致。肌营养蛋白是一种细胞骨架蛋白，它可以保护肌细胞在收缩和伸展时不受损伤。目前没有根治杜氏肌营养不良的方法，只能通过药物和康复等措施来延缓病情的恶化。
依特立生怎么使用？
依特立生是一种静脉注射液，每周一次，每公斤体重30毫克。依特立生应在医生的指导下使用，并且需要定期监测肝功能和尿蛋白等指标。依特立生可能会引起过敏反应、出血倾向、皮肤损伤等不良反应，因此在使用前和使用期间应注意观察并及时处理。
依特立生在中国能买到吗？
由于依特立生目前只在美国和欧盟获得批准上市，因此在中国还没有正规的渠道可以购买。但是，有些患者可以通过寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家，省去了出国的麻烦和风险。泰必达就是一家专业的医药咨询公司，它可以为患者提供依特立生等海外药品的渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。泰必达拥有专业的医学团队和法律团队，可以为患者提供最权威、最合法、最安全的服务。
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