依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，它是一种罕见的遗传性肌肉退化病，主要影响男性儿童。依特立生是一种外显子跳跃药物，它可以通过改变基因的读取方式，使部分DMD患者能够产生一种功能性的肌营蛋白，从而减缓肌肉功能的丧失。
依特立生是美国食品药品监督管理局（FDA）于2016年9月批准上市的第一种DMD治疗药物，它适用于约13%的DMD患者，即那些由于第51号外显子缺失导致基因突变的患者。依特立生通过注射给药，每周一次，每公斤体重30毫克。
依特立生的效果如何？目前，关于依特立生的临床试验结果存在一些争议。FDA批准了该药物的上市，主要是基于一个小规模的开放性试验（n=12），该试验显示，在接受了48周依特立生治疗后，患者在6分钟步行测试（6MWT）中的表现有所改善，而对照组（n=4）则没有。6MWT是一种常用的评估DMD患者运动能力的方法，它测量了患者在6分钟内能够步行的最大距离。然而，这项试验没有达到预定的主要终点，即肌营蛋白水平的提高。此外，该试验也存在一些方法学上的缺陷，例如样本量小、缺乏随机化和盲法等。
另一方面，有些研究则对依特立生持怀疑态度。例如，一项针对19名DMD患者进行的随机双盲安慰剂对照试验（n=19）显示，在接受了96周依特立生治疗后，患者在6MWT中的表现并没有比安慰剂组（n=13）有显著差异。这项试验也没有观察到肌营蛋白水平的显著提高。此外，一项对依特立生的系统评价和荟萃分析也得出了类似的结论，即依特立生对于改善DMD患者的运动功能和生活质量没有明确的证据。
因此，依特立生的功效仍然需要更多的临床数据来支持。目前，FDA要求依特立生的生产商在2021年底之前提交一项更大规模的随机双盲安慰剂对照试验的结果，以证明该药物的有效性和安全性。如果该试验未能证明依特立生的效果，FDA可能会撤销该药物的上市许可。
尽管如此，依特立生仍然是一种希望之光，为DMD患者提供了一种可能的治疗选择。由于DMD是一种无法治愈的疾病，目前的治疗主要是针对症状和并发症，例如使用类固醇、心脏药物、呼吸机等。依特立生则是一种针对病因的药物，它可以通过修复基因突变，使部分患者能够产生一种功能性的肌营蛋白，从而延缓肌肉功能的恶化。这对于DMD患者来说是一个重大的突破，也为其他类型的DMD患者开辟了新的治疗途径。
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