奥拉帕利是一种靶向药物，它可以抑制癌细胞中的PARP酶，从而阻止癌细胞修复自身的DNA损伤，导致癌细胞死亡。奥拉帕利是一种口服药物，可以单独或与其他药物联合使用，治疗一些特定的癌症类型，如卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。
奥拉帕利的功效主要取决于癌细胞是否具有BRCA基因突变或其他导致同源重组修复缺陷（HRD）的基因变异。BRCA基因是一种抑癌基因，它可以帮助修复DNA损伤，防止癌变。当BRCA基因发生突变时，DNA损伤修复能力下降，增加了癌症的风险。奥拉帕利可以进一步干扰癌细胞的另一种DNA损伤修复途径——PARP酶介导的单链断裂修复（SSBR），使得癌细胞无法存活。这种策略被称为合成致死（synthetic lethality），即利用两个缺陷相互作用导致细胞死亡。
奥拉帕利的效果已经在多项临床试验中得到证实。例如，在SOLO-1试验中，新诊断的晚期卵巢癌患者在接受手术和化疗后，使用奥拉帕利作为一线维持治疗，可以显著延长无进展生存期（PFS），中位PFS为53.9个月，而安慰剂组为13.8个月。在PAOLA-1试验中，晚期卵巢癌患者在接受贝伐珠单抗联合化疗后，使用奥拉帕利作为一线维持治疗，可以显著提高无进展生存率（PFSR），无论是否具有BRCA突变或HRD状态。在POLO试验中，转移性胰腺癌患者在接受铂类化疗后，使用奥拉帕利作为维持治疗，可以显著延长无进展生存期（PFS），中位PFS为7.4个月，而安慰剂组为3.8个月。在PROfound试验中，转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，在接受至少一种新型雄激素受体（AR）靶向治疗后，使用奥拉帕利作为二线或更高线治疗，可以显著延长无进展生存期（PFS），中位PFS为5.8个月，而安慰剂组为3.5个月。
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