吉瑞替尼，这个名字可能对大多数人来说并不熟悉，但在医学界，它却是一颗冉冉升起的新星。吉瑞替尼（别名：富马酸吉列替尼，吉列替尼，吉特替尼，gilteritinib，Xospata，Gilternib）是一种靶向药物，主要用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。这种疾病是一种血液系统的恶性肿瘤，以骨髓中的髓系细胞异常增生和分化为特征，严重威胁着患者的生命。
吉瑞替尼的作用机制
吉瑞替尼的作用机制是通过抑制FLT3基因突变导致的白血病细胞的增殖和存活。FLT3突变是AML中最常见的基因变异之一，约占30%。这种突变会导致白血病细胞过度增殖和抵抗化疗。通过靶向这一突变，吉瑞替尼能够有效地抑制白血病细胞的生长，改善患者的预后。
临床试验数据
根据III期临床试验ADMIRAL研究的结果，吉瑞替尼显著延长了患者的总体生存期（OS）。在这项研究中，接受吉瑞替尼治疗的患者总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救性化疗的患者为5.6个月。此外，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%。
不良反应
接受吉瑞替尼治疗后，所有等级中最常见的不良反应（发生率 ≥ 10%）包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转氨酶升高、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热、血小板计数减少、腹泻以及恶心等。
治疗建议
根据国内外指南推荐，吉瑞替尼作为携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者的靶向治疗推荐方案。它显示出对FLT3 ITD和TKD突变的抑制活性，治疗携带FLT3突变的复发、难治AML具有显著临床优势，被FDA授予治疗AML的突破性疗法资格。
结语
吉瑞替尼的出现为AML患者带来了新的希望。它的高效性和选择性使其成为了治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML的重要武器。当然，每一种药物都有其不良反应，因此在使用吉瑞替尼时，患者应在医生的指导下进行，以确保安全和效果。
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