阿卡替尼是一种靶向药物，它可以抑制B细胞信号转导的关键酶BTK（布鲁顿酪氨酸激酶），从而阻断B细胞的生长和存活，对抗多种B细胞恶性肿瘤。阿卡替尼是一种口服药物，每天服用两次，每次100毫克。
阿卡替尼主要用于治疗复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），以及复发或难治性的幼稚型B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。阿卡替尼也可以与其他药物联合治疗其他类型的B细胞恶性肿瘤，如滤泡性淋巴瘤（FL）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、结外边缘区淋巴瘤（MZL）等。
阿卡替尼的效果已经得到了多项临床试验的证实。例如，在一项针对CLL或SLL患者的三期临床试验中，阿卡替尼与奥沙利铂和环孢素联合治疗，与奥沙利铂和环孢素联合治疗相比，显著提高了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在另一项针对B-ALL患者的二期临床试验中，阿卡替尼单药治疗，达到了81%的完全缓解率（CR）和39%的完全缓解无最小残留病率（CRMRD-）。
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