吉列替尼是一种有效的、选择性的口服FLT3抑制剂，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。FLT3是一种受体酪氨酸激酶，参与造血细胞的增殖和分化。FLT3基因突变是AML最常见的致癌因素之一，约占AML患者的20% - 30%，与预后不良相关。吉列替尼可以抑制两种常见的FLT3突变，即内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）突变，从而阻断白血病细胞的信号转导通路，诱导细胞凋亡。
吉列替尼主要用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性AML成人患者。根据一项全球多中心开放性随机对照的III期临床试验ADMIRAL研究，吉列替尼治疗这类患者能显著延长总生存期和提高完全缓解率，相比传统的挽救性化疗具有明显优势。目前，吉列替尼已经在多个国家和地区获得批准，并被国内外指南推荐作为后续治疗或复发治疗的方案。
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