格拉吉布是一种靶向药物,它可以抑制一种叫做Smoothened(SMO)的蛋白质受体,从而阻断Hedgehog信号通路,这是一种在癌细胞中异常激活的信号通路,它可以促进癌细胞的生长和存活。格拉吉布与低剂量的阿糖胞苷化疗药物联合使用,可以有效地治疗一种叫做急性髓系白血病(AML)的血液肿瘤。AML是一种危及生命的癌症,它使骨髓中的幼稚白血细胞过度增殖,影响正常血细胞的生成和功能。
格拉吉布主要用于治疗年龄大于75岁或有合并症而无法使用强化诱导化疗的新诊断的AML成年患者。根据临床试验的结果,格拉吉布与低剂量阿糖胞苷联合治疗可以显著延长患者的总生存期,中位总生存期为8.3个月,而单用低剂量阿糖胞苷的中位总生存期为4.3个月。此外,格拉吉布与低剂量阿糖胞苷联合治疗还可以提高患者的完全缓解率和完全缓解无血小板减少率。
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