阿卡替尼是一种靶向药物,它可以抑制B细胞信号通路中的一种酶,叫做布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)。BTK在B细胞的发育和活化中起着重要的作用,也与多种血液肿瘤的发生和发展有关。阿卡替尼可以选择性地结合BTK,从而阻断B细胞的信号传导,抑制肿瘤细胞的生长和存活。
阿卡替尼主要用于治疗复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL),以及复发或难治性的曼氏细胞淋巴瘤(MCL)。这些都是一些恶性的B细胞血液肿瘤,常见于中老年人,目前没有根治的方法。阿卡替尼可以作为单药或与其他药物联合使用,提高患者的缓解率和无进展生存期。
阿卡替尼的效果已经得到了多项临床试验的证实。例如,在一项针对CLL或SLL患者的三期试验中,与奥沙利铂和氟达拉滨联合治疗相比,阿卡替尼和奥沙利铂联合治疗可以显著降低疾病进展或死亡的风险(风险比为0.20),并提高完全缓解率(41.3% vs 17.9%)。在另一项针对MCL患者的二期试验中,阿卡替尼单药治疗可以达到81%的总体缓解率和40%的完全缓解率。
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