伐美妥司他是一种新型的表观遗传学药物,它可以抑制一种叫做DOT1L的酶,从而影响癌细胞的基因表达。伐美妥司他是由日本的大日本住友制药公司开发的,目前正在进行临床试验,主要用于治疗急性髓系白血病(AML)和淋巴瘤等恶性肿瘤。
伐美妥司他的作用机制是通过抑制DOT1L酶,阻断了癌细胞中一种叫做H3K79me2的组蛋白修饰,从而改变了癌基因的表达。这种组蛋白修饰在正常细胞中是很少见的,但在某些类型的癌细胞中却是很高的,例如AML中的MLL重排型和淋巴瘤中的NPM1突变型。这些癌细胞依赖于H3K79me2来维持自身的增殖和存活,因此伐美妥司他可以有效地杀死这些癌细胞,而对正常细胞影响较小。
伐美妥司他目前正在进行多个临床试验,主要针对AML和淋巴瘤等恶性肿瘤。根据已经公布的数据,伐美妥司他在AML中显示出了良好的安全性和有效性,尤其是对于MLL重排型和NPM1突变型的患者。在淋巴瘤方面,伐美妥司他也有一定的抗肿瘤活性,但还需要更多的数据来证实。
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