依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)的功效如何?

依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,它可以通过改变基因的剪切方式,使部分患者能够产生一种功能性的肌营养素蛋白,从而减缓肌肉退化的进程。依特立生是目前唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的DMD药物,也是全球第一款基因治疗药物。

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依特立生主要适用于携带外显子51突变的DMD患者,这类患者约占DMD总人数的13%。依特立生通过静脉注射给药,每周一次,每公斤体重30毫克。依特立生的临床试验结果显示,该药物可以显著提高部分患者的6分钟步行距离(6MWD),并降低肌酸激酶(CK)水平,反映出肌肉损伤的程度。依特立生还可以改善患者的呼吸功能和心脏功能。

由于依特立生是一种创新的基因治疗药物,其价格相当昂贵,每年约为30万美元。目前,中国大陆尚未批准该药物上市,因此想要使用该药物的患者需要寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,药品直接邮寄到家。泰必达是一家专业的医药咨询公司

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