吉列替尼是一种针对急性髓系白血病(AML)的靶向药物,它可以抑制白血病细胞中的FLT3基因突变,从而阻止白血病细胞的增殖和存活。吉列替尼的别名有吉瑞替尼,富马酸吉列替尼,吉特替尼,gilteritinib,Xospata,Gilternib等,它由老挝大熊制药公司开发和生产。
吉列替尼是一种口服药物,每天一次,每次120毫克,连续服用,直到疾病进展或不可接受的毒副作用出现。吉列替尼的主要毒副作用包括血小板减少,中性粒细胞减少,感染,贫血,肝功能异常,恶心,腹泻等。吉列替尼还可能引起心律失常,因此需要定期监测心电图和电解质水平。
那么,吉列替尼能治好急性髓系白血病吗?目前的临床试验结果显示,吉列替尼对于FLT3突变阳性的复发或难治性AML患者有一定的疗效。在一项III期的ADMIRAL试验中,与化疗相比,吉列替尼能够显著提高总生存期(9.3个月 vs 5.6个月),无进展生存期(2.8个月 vs 0.7个月),以及完全缓解率(34% vs 15%)。另外,在一项II期的INDIGO试验中,与索拉非尼相比,吉列替尼能够显著提高总生存期(12.1个月 vs 6.5个月),无进展生存期(3.6个月 vs 0.9个月),以及完全缓解率(40% vs 17%)。
然而,并不是所有的FLT3突变阳性的AML患者都能从吉列替尼中受益。有些患者可能对吉列替尼有初步反应,但随后出现耐药性;有些患者可能对吉列替尼没有任何反应。目前还不清楚导致耐药性或无效性的具体机制是什么,也没有有效的方法来预测哪些患者更适合使用吉列替尼。因此,吉列替尼并不能治愈所有的急性髓系白血病患者,而只能作为一种延长生存期和改善生活质量的治疗手段。
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