米哚妥林(Midostaurin)是一种靶向治疗药物,主要用于治疗急性髓系白血病(AML)和系统性肥大细胞病(SM)。它的商品名是雷德帕斯(Rydapt),也有人称之为Tauritmo。它是由瑞士诺华制药公司开发的,目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准上市。
米哚妥林的作用机制是抑制多种酪氨酸激酶,包括FLT3、KIT、PDGFR等,从而阻断白血病细胞的增殖和存活信号,促进白血病细胞的凋亡。米哚妥林还可以增强化疗药物的杀伤效果,提高化疗的有效率和完全缓解率。
米哚妥林的适应症是:
- 新诊断的FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML),联合标准化疗方案使用
- 不能接受强化化疗或者复发/难治性的FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML),单药或者联合其他药物使用
- 不能接受造血干细胞移植或者复发/难治性的系统性肥大细胞病(SM),包括敏感型、抵抗型和未知型
米哚妥林的用法用量是:
- 对于急性髓系白血病(AML),每次50mg,每日两次,口服,与化疗同时开始,直到完全缓解或者不耐受为止
- 对于系统性肥大细胞病(SM),每次100mg,每日两次,口服,持续治疗直到疾病进展或者不耐受为止
米哚妥林的常见不良反应有:
系统 | 不良反应 | 发生率 |
---|---|---|
血液系统 | 中性粒细胞减少 | 83% |
血液系统 | 血小板减少 | 71% |
血液系统 | 贫血 | 59% |
胃肠道 | 恶心 | 81% |
胃肠道 | 呕吐 | 50% |
胃肠道 | 腹泻 | 46% |
肝脏 | 转氨酶升高 | 34% |
皮肤 | 出现皮疹 | 30% |
米哚妥林在中国还没有正式上市,所以想要购买米哚妥林的患者需要通过海外渠道来获取。但是海外购药并不是一件简单的事情,需要考虑很多因素,比如药品的来源、质量、价格、运输、报关等。如果没有专业的指导和帮助,很容易遇到各种困难和风险。
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